Многие взрослые и пожилые люди страдают от прогрессирующей потери слуха, которая вызвана мутацией в генах. При рождении у таких людей со слухом все в порядке, но по мере взросления, а потом и старения, слух достаточно быстро ухудшается вплоть до полной глухоты. Ученые из США провели эксперимент, доказывающий, что генная терапия может обратить вспять потерю слуха.
Исследование проводилось на лабораторных животных. Изначально ученые отобрали новорожденных мышей с врожденной мутацией в генах, отвечающих за формирование и функционирование внутренних волосковых клетках уха. Эти клетки отвечают за улавливание колебаний воздуха и преобразование их в звуки. Чтобы изменить геном, мышам был внедрен аденовирус-доставщик, который заменил в геноме дефектную микроРНК правильной. МикроРНК отвечает за репликацию генов, вовремя «останавливая» воспроизведение. Поскольку у новорожденных мышат внутреннее ухо продолжает развиваться, генная терапия дала потрясающие результаты – по мере взросления у мышей был нормальный слух.
После первого успеха ученые внедрили этот же вирус-доставщик с корректной микроРНК взрослым мышам, страдающим от генетически обусловленной потери слуха. У этих животных также наблюдалось значительное улучшение, эффект продлился около 9 месяцев. Сейчас команда исследователей работает над доклиническими испытаниями на животных моделях, полностью повторяющих генетическую потерю слуха у людей. Если эксперименты принесут положительные результаты, в дальнейшем будут проведены клинические испытания уже на людях-добровольцах.
В текущих доклинических испытаниях ученым нужно доказать не только эффективность своей методики, но и ее безопасность. Вирус-доставщик не должен встраиваться в геном, вызывая мутацию клеток и различные инфекционные заболевания, раковые опухоли.