Назальные капли от болезни Паркинсона

Назальные капли от болезни Паркинсона

Назальные капли от болезни Паркинсона

Болезнью Паркинсона по статистическим данным страдает 1% населения планеты в возрасте от 60 лет. Патология и ее симптомы обусловлены отмиранием по каким-то причинам особой группы нейронов головного мозга, которые продуцируют нейромедиатор дофамин. Он необходим для полноценного функционирования моторных нервных клеток. Скопление этих нейронов находится в подкорковом слое мозга и называется черным веществом.

Принципы лечения паркинсонизма заключаются во введении в организм в виде фармацевтических препаратов предшественников дофамина. Но такой подход не устраняет причины патологии, а лишь на некоторое время избавляет пациента от мучительных симптомов.

Уже долгое время ученые пытаются найти метод, который позволил бы излечить пациента, а не контролировать признаки болезни. Исследователи из Бостонского университета недавно презентовали свой путь решения этой проблемы.

Они синтезировали препарат, который способен уберечь нейроны черного вещества от дегенерации. Это специальный белок, который в мозгу продуцируется глиальными клетками (окружают нейроны и обеспечивают их жизнедеятельность, занимают большую часть мозговой ткани). Назвали свое детище GDNF. Но на практике применение препарата исследователи столкнулись с большими трудностями. Дело в том, что GDNF – очень большая белковая молекула и через гематоэнцефалический барьер она не проникает. Выход был один – вводить лекарство прямиком в мозговое вещество. Но это сложная и очень рискованная процедура, потому ученые откинули этот вариант. Кроме того, запасы введенного извне GDNF быстро заканчиваются, что требует повторной инъекции.

Испытания на мышах показали, что GDNF работает, но необходимо было придумать пролонгированную форму препарата и оптимальный путь доставки лекарства в мозг. На помощь пришли знания генной инженерии.

В лабораторных условиях был создан ген, который отвечает за продукцию белка GDNF. При его введении в мозг мышам все симптомы паркинсонизма исчезали после одноразового введения. Ген начинал функционировать в клетках нейроглии и продуцировать достаточные запасы GDNF.

Решив одну проблему, исследователи преступили к поиску безопасного пути введения генно-инженерного препарата в мозговую ткань. Ученые закапывали препарат в носовую полость мышам (слизистую оболочку носовой полости можно назвать прямыми воротами в мозг – ГЭБ здесь очень тонкий), лекарство успешно проникало в мозговую ткань и выполняло все свои функции.

Таким образом, ученые надеются, что их препарат покажет эффективность и в клинических исследованиях и вскоре для излечения от болезни Паркинсона достаточно будет разок закапать генные капли в нос.