Компания GlaxoSmithKline совместно с Alector начала разработку препарата, способного вылечить болезнь Альцгеймера, старческую деменцию и другие нейродегенеративные заболевания. В основу будущего эффективного лекарства положен белок програнулин. Этот пептид способствует фагоцитозу, помогает очищать головной мозг от бета-амилоидных бляшек и утилизировать поврежденные, мутировавшие клетки.
Действие програнулина было проверено в серии экспериментов на лабораторных мышах. С помощью генной инженерии ученые искусственно уменьшали или увеличивали концентрацию програнулина в крови грызунов. В результате при низких значениях у мышей наблюдались выраженные когнитивные расстройства, потеря памяти и способности ориентироваться на местности. Также отмечалось быстрое повышение количества амилоидных бляшек. При повышении концентрации програнулина симптомы нейродегенерации становились слабее, далее полностью пропадали, память восстанавливалась. Было замечено снижение выраженности неврологических расстройств вплоть до полного их исчезновения.
Кроме болезни Альцгеймера, разработчики планируют использовать препарат для терапии лобно-височной деменции. Патологии имеют схожий механизм развития, хотя при болезни Альцгеймера повреждаются центры памяти, а при лобно-височной деменции культуры клеток в лобной доле. Клинические картины заболеваний имеют схожие симптомы, например, полную потерю личности, нарушения психического здоровья.
Ожидается, что лекарство будет способно регулировать синтез програнулина, изменять иммунный ответ организма, снижать количество бета-амилоидных бляшек и восстанавливать либо заменять поврежденные нейроны. Сейчас препарат проходит стадию доклинической разработки, далее будут клинические испытания. В случае подтверждения эффективности на животных и людях-добровольцах, средство поступит в массовое производство.